FDA одобрило первую генную терапию врожденной глухоты

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению первый геннотерапевтический препарат для лечения одной из редких форм врожденной глухоты — аутосомно-рецессивной несиндромальной глухоты девятого типа (DFNB9), связанной с дефектом гена OTOF, который кодирует отоферлин.


Препарат лунсотоген парвек (Otarmeni, DB-OTO), разработанный компанией Regeneron Pharmaceuticals, содержит рабочую версию этого гена и промотор


Myo15, который обеспечивает экспрессию гена только в волосковых клетках внутреннего уха, на двух аденоассоциированных вирусных векторах.


Его вводят в улитку внутреннего уха микрохирургически по катетеру.


FDA одобрило первую генную терапию врожденной глухоты

Сообщает nplus1.ru

 

Опубликовано: 11:00, 27.04.2026

 

Новость из рубрики: 3D Печать

 

Поделиться новостью: Поделиться новостью в Facebook Поделиться новостью в Twittere Поделиться новостью в VK Поделиться новостью в Pinterest Поделиться новостью в Reddit

 
 

Эффект генной терапии врожденной глухоты сохранился спустя 2,5 года 23:00, 23 Апр Эффект генной терапии врожденной глухоты сохранился спустя 2,5 года Китайские и американские исследователи представили результаты наиболее крупного и долгосрочного на данный момент — до 2,5 года — наблюдения за пациен...

Оскар для науки присужден за генную терапию, победившую слепоту и болезнь двигательных нейронов 19:00, 22 Апр «Оскар для науки» присужден за генную терапию, победившую слепоту и болезнь двигательных нейронов В мире фундаментальной науки 22 апреля прогремела новость о вручении Breakthrough Prize (известного как «Оскар в науке»). Лауреатами 2026 года стали ...

ОСАГО набивают цену // Правительство одобрило увеличение потолка выплат по полисам до 2 млн рублей 21:00, 20 Апр ОСАГО набивают цену // Правительство одобрило увеличение потолка выплат по полисам до 2 млн рублей Правительственная комиссия по законопроектной деятельности одобрила проект поправок, увеличивающий лимит выплат по ОСАГО сразу вчетверо — с 500 тыс. ...

Берите сразу по 5 пачек - внутри 100% сливки: Роскачество одобрило эти марки сливочного масла - идеальны на бутерброд и в кашу 08:00, 19 Апр Берите сразу по 5 пачек - внутри 100% сливки: Роскачество одобрило эти марки сливочного масла - идеальны на бутерброд и в кашу ПрогородКачественное сливочное масло жирностью 82,5% без растительных добавок прошло проверку Роскачества и получило российский Знак качества. По дан...

Юта Маммот одержал первую победу в play-off НХЛ 00:00, 24 Апр «Юта Маммот» одержал первую победу в play-off НХЛ «Юта Маммот» нанес поражение «Вегас Голден Найтс» во втором матче первого раунда play-off Национальной хоккейной лиги (НХЛ). Для клуба эта победа ста...

Священник провёл первую литургию в подземном храме в зоне СВО 08:00, 19 Апр Священник провёл первую литургию в подземном храме в зоне СВО В группировке войск «Запад» впервые провели литургию в подземном храме. Об этом сообщили в Министерстве обороны России. Служба состоялась в зоне спец...

Салют над Землёй. Как СССР обустроил первую космическую квартиру 12:00, 19 Апр «Салют» над Землёй. Как СССР обустроил первую космическую «квартиру» 55 лет назад, 19 апреля 1971 года, на орбиту вышла первая в истории планеты пилотируемая космическая станция «Салют» — продукт отечественной инженерн...

Первую серийную партию новых гранат РДГ-У передали заказчику 14:00, 21 Апр Первую серийную партию новых гранат РДГ-У передали заказчику Первую серийную партию новейших дымовых гранат РДГ-У передали государственному заказчику, сообщает концерн "Калашников". РДГ-У предназначена для маск...

23:00, 17 Апр 18-летняя Андреева обыграла бывшую первую ракетку мира Первая ракетка России Мирра Андреева обыграла на турнире в Штутгарте экс-первую ракетку мира Игу Швентек. Встреча, которая продлилась 2 часа 36 минут...

01:00, 26 Апр Ростех зарегистрировал первую российскую вакцину от коклюша и дифтерии для взрослых Холдинг «Нацимбио», входящий в Ростех, получил регистрационное удостоверение на вакцину аАКДС-М для профилактики коклюша, дифтерии и столбняка у взро...

13:00, 22 Апр Из-за атак дронов ВСУ в школах Сызрани отменили занятия в первую смену Минобразования Самарской области на фоне атак украинских БПЛА отменило занятия в первую смену в школах Сызрани. Об этом сообщает пресс-служба городск...

19:00, 17 Апр ASML доставила первую машину High-NA EUV: новая эра литографии началась Нидерландская компания ASML передала бельгийскому исследовательскому центру imec первую в мире литографическую машину нового поколения — EXE:5200 с т...

02:00, 18 Апр В Липецке открыли первую площадку для бизнеса для обучения созданию ИИ-агентов "Бизнес ГигаХаб" начал работу на базе кампуса "Школы 21" в Липецке. Проект нацелен на ускорение технологического развития бизнеса и государственных с...

10:00, 23 Апр СПГ-завод Golden Pass в Техасе экспортировал первую партию сжиженного газа Кроме того, продолжаются строительные и пусконаладочные работы на второй и третьей линиях предприятия, сообщили в компании...

19:00, 21 Апр Российские ватерполистки одержали первую с 2022 года победу под флагом и гимном Женская сборная России по водному поло обыграла команду Аргентины в матче первого тура предварительного этапа Кубка мира во втором дивизионе. Встреча...

17:00, 26 Апр На ужине с участием Трампа произошла стрельба: президента и первую леди эвакуировали В Вашингтоне во время торжественного ужина Ассоциации корреспондентов Белого дома, который традиционно является одним из главных светских событий в к...

07:00, 22 Апр Кучеров забросил первую шайбу в плей-офф НХЛ и помог «Тампе» обыграть «Монреаль» Российский хоккеист Никита Кучеров забросил первую шайбу в плей-офф НХЛ-2026. Это случилось во втором матче серии Кубка Стэнли между «Тампой» и «Монр...

14:00, 23 Апр Без бумаг и посещения банка: Сбер провёл первую в России онлайн-выплату наследства С сентября сервис станет доступен нотариусам по всей странеКоманда Сбера объявила о запуске сервиса, позволяющего наследникам получать средства без в...

09:00, 19 Апр Ракета New Glenn готова к старту: Blue Origin собирается впервые повторно использовать первую ступень Появились фото, запуск отложили на 20 апреляКомпания Blue Origin готовится к запуску ракеты New Glenn с площадки LC-36. Ракету уже привели в вертикал...